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美国政府和比尔及梅琳达·盖茨基金会(Bill and Melinda Gates Foundation)于周三(10月23日)承诺,将在未来4年中共同投资2亿美元,以找到可负担得起的针对镰状细胞疾病(SCD)和爱滋病毒(HIV)的基因疗法。 6park.com唐纳德·川普(特朗普)总统政府于今年早些时候宣布,计划在未来10年内终结爱滋病疫情。同时还确定要对SCD给予更多关注。这种疾病让非洲后裔深受其害。 6park.com基因疗法是一种相对较新的医学治疗方法,旨在替代体内导致疾病的有缺陷基因。目前已成为治疗失明和某些类型白血病的新疗法。不过,由于这种治疗方法复杂且成本很高,因此在世界上大多数地区被排除在外。 6park.com美国国立卫生研究院(National Institutes of Health,缩写为NIH)负责人弗朗西斯·柯林斯(Francis Collins)表示,此次合作将因此聚焦“可及性、可普及性和可负担性,以确保最终的治疗方法可在全球范围内推广使用”。 6park.comSCD是一组遗传性红细胞疾病,其特征是红细胞中存在异常蛋白质,导致脚和手肿胀、疲劳、黄疸以及复发性或慢性疼痛,并最终损害到患者的重要器官、骨骼、关节和皮肤。目前只能通过血液和骨髓移植来治愈,只有极少数患者才能使用这种疗法。 6park.com对于HIV,来自NIH的安东尼·福西(Anthony Fauci)表示,“(该项目)一个主要目标是找到一种治疗方法,从而不需要终身抗病毒治疗。” 6park.com尽管SCD是一种基因性遗传病,而爱滋病系病毒感染所致,不过,基因疗法据信对这两种疾病都可用。 6park.comNIH和盖茨基金会的目标是在未来7~10年内在美国和撒哈拉以南非洲地区国家/地区进行临床试验。 6park.comNIH表示,全球有3,800万HIV病患,其中约有95%的患者来自发展中国家,而这其中有67%的病例来自撒哈拉以南的非洲,他们中有一半人得不到治疗。在美国约有110万HIV患者。 6park.com根据官方数据,SCD影响到约10万美国人。NIH表示,在未来30年中,全球将有1,500万SCD病患婴儿,其中约75%的婴儿出生在撒哈拉以南非洲地区。 | |||
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