[返回科技频道首页]·[所有跟贴]·[ 回复本贴 ]·[热门原创]·[繁體閱讀]·[版主管理]
基因疗法治疗遗传性失明
送交者: 大号蚂蚁[☆★★我佛慈悲★★☆] 于 2021-01-09 23:27 已读 922 次  

大号蚂蚁的个人频道

一项新研究利用基因疗法,成功地改善了几十位Leber遗传性视神经病变(Leber’s hereditary optic neuropathy,LHON)患者的视力。很特别的是,尽管研究对象都只有一只眼睛接受治疗,但是78%的患者两只眼睛的视力都得到明显改善。 6park.com

LHON是线粒体缺陷导致失明类型中最常见的一种疾病形式,是从母亲传播给子女。基因缺陷攻击视网膜神经节细胞,从而损害视神经。 大约每3万个人中有1人带有这种疾病,患者中男性比例偏大,最常见于二十多岁或三十多岁的男性。一般情况下,这种疾病的患者只有不到20%能够恢复视力。 6park.com

研究人员对37名LHON患者尝试了基因疗法,将一种基因载体注入患者的一只眼睛,以弥补先天的基因缺陷。在临床治疗的第三阶段,患者的视力水平已经平均能多看到视力表上15个字母(三行)。 6park.com

“我们以为只有接受治疗的眼睛视力得到恢复,很意外的是,在实验之后两年的回访后发现,78%患者两只眼睛的视力都得到显着的改善。”研究者之一英国剑桥大学的神经眼科医生于韦曼(Patrick Yu-Wai-Man)说。 6park.com

这项研究治疗期间,研究人员只向患者的一只眼睛注入了基因载体,另一只眼睛接受的是假性治疗。尽管接受假性治疗的眼睛视力恢复的程度的确不如接受治疗的眼睛,但是改善的效果也相当明显。 6park.com

研究者表示,这项研究是能够改变这些人命运的成果。 6park.com

合作研究者美国匹兹堡大学(University of Pittsburgh)的萨赫勒(José-Alain Sahel)说:“我的病人很多是患有这种疾病的年轻人,我对没有有效疗法的状况感到很沮丧。这些患者的视力在几周或两个月的时间里迅速下降。我们的研究为这些年轻人带来了希望。” 6park.com

现在研究人员不明白的是,为什么对一只眼睛的治疗可以扩散到另一只眼睛。他们希望查明背后的机制。 6park.com

基因疗法近年来逐渐在发展,研究人员发现LHON很适合采用基因疗法。科学家明确知道这种疾病导致失明的原因,但是没有办法阻止。而使用基因疗法,就能明确地标靶这些基因提供治疗。 6park.com

萨赫勒说,这样的研究不仅对这种眼疾具有重要意义,还将推动其它类型遗传性眼睛疾病研究的发展。这是更让研究组感到高兴的地方。 6park.com

这项研究最近发表在《科学转化医学》(Science Translational Medicine)杂志上。
喜欢大号蚂蚁朋友的这个贴子的话, 请点这里投票,“赞”助支持!
[举报反馈]·[ 大号蚂蚁的个人频道 ]·[-->>参与评论回复]·[用户前期主贴]·[手机扫描浏览分享]·[返回科技频道首页]
贴子内容是网友自行贴上分享,如果您认为其中内容违规或者侵犯了您的权益,请与我们联系,我们核实后会第一时间删除。

所有跟贴:        ( 主贴楼主有权删除不文明回复,拉黑不受欢迎的用户 )


    用户名:密码:[--注册ID--]

    标 题:

    粗体 斜体 下划线 居中 插入图片插入图片 插入Flash插入Flash动画


         图片上传  Youtube代码器  预览辅助

    打开微信,扫一扫[Scan QR Code]
    进入内容页点击屏幕右上分享按钮

    楼主本栏目热贴推荐:

    >>>>查看更多楼主社区动态...






    [ 留园条例 ] [ 广告服务 ] [ 联系我们 ] [ 个人帐户 ] [ 版主申请 ] [ Contact us ]