| 送交者: 老新领导[☆★★大明大宋民贵★★☆] 于 2020-05-12 10:54 已读 5573 次 1 赞 | 老新领导的个人频道 |
Zolgensma，可以说是目前世界上最贵的药物。该药用于治疗患有脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的2岁以下婴幼儿，患者仅需静脉输注一次即可完成治疗，不需要长期反复注射。 6park.com6park.com所以是有多贵呢？Zolgensma在美国的销售价格达到惊人的212.5万美元，约合人民币1507万元。一针就要上千万，应该说绝大多数家庭都无法独自承受。 6park.com 6park.com生病怕什么，一是怕没有有效的治疗药物和方法，二来也怕即使世界上有这种药，结果却发现承受不起，同样是很绝望。面对这种情况，很多国家都在努力完善支援制度。 6park.com最近霓虹那边传来一个消息，日本厚生劳动省计划在明天5月13日举行的中央社会保险医疗协议会（厚生劳动大臣的咨询机构）大会上，将Zolgensma纳入医保，并确定药价。其价格预计将定在约1.67亿日元（约合人民币1103万元），成为日本国内价格最贵的药物。 6park.com 6park.com日本医疗保险制度中，患者一般只需自费负担30%，但如果遇到大病时，往往导致个人负担的医疗费过大，甚至超过其负担能力。于是日本公共医疗保险中还有个“高额疗养费制度”，设置医疗费自付月额上限，可以大大减轻高额医疗的患者负担。 6park.com 6park.com另外据《日本经济新闻》报道，日本大多数市区町村都对儿童医疗的自费部分几乎提供全额补贴，很多情况下几乎不用自己负担。 6park.com 6park.com在继续介绍日本将Zolgensma纳入医保的前后细节之前，我们不妨先来简单了解下这种疑难疾病。 6park.com脊髓性肌肉萎缩症是一种遗传性神经疾病，新生儿发病率为10万分之8.5～10.3。它会造成运动神经元退化、肌肉萎缩，肌肉无力，最终可能造成死亡，是导致婴儿死亡率最高的遗传性疾病之一。 6park.com 6park.com脊髓性肌肉萎缩症的发病时间越早，越容易发展为重症状况。基于发病年龄及严重程度，主要可以分为以下4型—— 6park.com第一型：出生6个月内发病 6park.com患儿不会独坐，颈部控制、吞咽及呼吸困难，深部腱反射消失等等。如果在没有辅助呼吸的情况下，死亡年龄平均在6~9个月，通常无法存活到2岁以上。 6park.com 6park.com第二型：出生6~18个月发病 6park.com患儿可能能独坐，但无法自行站立及走路，有时可见舌头及手部颤抖，腱反射消失或减弱等等。第二型患者的预期寿命缩短了，不过大多可依靠物理治疗及呼吸机存活至成年。 6park.com 6park.com第三型：18个月后儿童期发病 6park.com患者虽然在小时候学会了独立行走，但发病后会变得容易摔跤，最后仍会失去独立站立及行走的能力，上肢举起困难，寿命基本与一般人无异。 6park.com第四型：成年以后才发病 6park.com成年之后才发病影响最轻微，运动功能受限，寿命与一般人无异。 6park.com 6park.com那么，为什么治疗脊髓性肌肉萎缩症的Zolgensma，会卖得这么贵？ 6park.com准确地说，Zolgensma是基因疗法，属于向体内植入基因来治疗疾病的“基因治疗药”，这种一般都很贵很贵。 6park.com 6park.com2018年4月，瑞士制药巨头诺华公司（Novartis）以87亿美元收购了美国基因治疗创业公司AveXis，获得了其先进的基因疗法AVXS-101。 6park.com之后，诺华便正式向美国食品药品管理局FDA递交AVXS-101（被命名为Zolgensma）的上市申请。2019年5月通过FDA审批，Zolgensma在美国的价格达到212.5万美元，成了世界上最昂贵的药物。 6park.com 6park.com众所周知，一款新药的研发成本非常惊人，砸出去的钱自然要收回。由于脊髓性肌肉萎缩症属于罕见病，患者人数相对有限，所以诺华只能对Zolgensma实施高定价，这样才能覆盖自己的成本，并实现盈利。 6park.com在此之前的传统疗法，使用药物Spinraza治疗脊髓性肌肉萎缩症，每年都需要反复多次注射，十年下来需要花费约410万美元（约合人民币2907万元）的医药费。 6park.com而使用Zolgensma一次即可完成治疗，虽然单价很高，但价格是传统疗法的一半。从用药便利性、成本花费等角度来说，Zolgensma都要优于Spinraza。 6park.com 6park.com最后再说回日本将Zolgensma纳入医保的前后细节。 6park.com前面说到，去年5月Zolgensma获FDA批准于美国上市。随后日本方面也加快着手审批进程，仅仅过去大半年，今年2月26日，日本药事和食品卫生审议会（厚生劳动大臣的咨询机构）通过了批准在日本国内生产销售Zolgensma的决定。 6park.com 6park.com到了5月份，日本即将于明天确定将Zolgensma纳入公共医保后的药价，预计约为1.67亿日元（约合人民币1103万元）。 6park.comZolgensma用于治疗患有脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的2岁以下婴幼儿，日本的发病率相对低一些，预计每年的对象患者约为25人，市场规模约42亿日元（约合人民币2.77亿元）。 6park.com在此之前，日本国内最贵的药物是白血病治疗药“Kymriah”，在去年5月定下了治疗1次的药价为3349万日元（约合人民币221万元）。 6park.com 6park.com这次日本将世界上最昂贵的药物纳入医保，药价将在1.6亿日元起，对此，日本网友的评论也是看法不一： 6park.com“不满两岁的患儿，只需使用Zolgensma一次即可完成治疗。要是这样的话，真是太好了。虽然药很贵，但比起生命来说，一点都不贵。” 6park.com 6park.com“医学的进步真是太棒了，这个药的确是投入了巨额的研发费用，但是把如此昂贵的药纳入医保，还是感觉有违和感啊。要是高价的药和治疗方法一个个都纳入医保的话，这保险费就要一个劲的上涨了。我觉得，特别奇怪的疑难杂症，还是应该由国家等来负起责任承担。” 6park.com 6park.com“看到这惊人的药价，真是让我觉得：即使什么都不做，单单是保持个人健康，就是为社会做贡献了。” 6park.com 6park.com“虽然每个宝贵的生命都无可替代，但花费将近2亿日元，是否应该由互助制度的社会保险来承担，还是有讨论的余地。” 6park.com 6park.com“我的儿子患病后，完全没有有效的治疗方法，在37岁去世。看到这种新闻时，总是会让我产生思考。每次看生命保险的广告，广告总是说要是担心高额治疗费的话，就买保险吧。从医疗机会的公平性来说，健康保险有必要设置一定的金额上限。” 6park.com 6park.com“我觉得是时候重新思考日本的医疗制度了。希望能把钱用在真的有必要的人身上。不希望因为天价药的关系，导致医疗制度崩溃，从而让更多人感到苦恼的结果出现。” 6park.com 6park.com是把天价药纳入医保，花费上千万救一个孩子， 还是因为无力独自承担天价药，最后只能让孩子就这么逝去。你是怎么看的呢？
贴主:老新领导于2020_05_12 10:55:56编辑
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