回答: 基因编辑蛋白序列出炉，活见鬼果然丧心病狂 由 手术刀 于 2018-11-30 22:40

不喜欢看视频（因为觉得节奏慢）已经成了我本人获取准确信息的障碍了。没辙，其实最近有点小忙，有空再补上。刚刚看了一些文字报道，那么就实验本身而言（抛却伦理法规、靶点选择是否合理，等等），连我一个不做基因编辑的都看出这个实验本身是失败的。 6park.com
一个婴儿的CCR5没有被敲除（这个第一时间的报道就提到了）；另外一个的CCR5是被敲除了15个nt。什么意思呢？3个nt编辑一个氨基酸，15个nt被剪掉，恰好是3的整数，随手列出几种可能：1.在此之后的序列打乱，提前终止翻译，这算是所谓的预期编辑成功了；2.蛋白序列中的5个氨基酸被敲掉了，但这个蛋白还是可以表达的，但会不会造成蛋白的错误折叠？以及由此引发unfolded protein response ，从而造成细胞层面及发育过程中其他一系列的反应？3.产生frameshift，变成新的蛋白，但大概率应该是不能正常折叠；否则如果一下子能产生全新蛋白，想想还挺可怕的，所以与2的后果相同；4.这5个氨基酸如果不是处于关键区域，蛋白其实依旧可以正常折叠、正常行使功能；5. 压根没影响到mRNA序列，蛋白依旧表达了；又或者影响到了表达量。等等等等，这些都未可知，取决于更多信息的披露，但是，大概率估计这位只在博士后期间做了两年测序的贺博士恐怕压根想不到这些生物化学、细胞生物学、发育生物学里面的复杂性。